IPHASE小核酸药物体外研究生物试剂整体解决方案

PART.01    小核酸药物简介

核酸药物可主要分为小核酸药物和mRNA两大类，其中小核酸药物是指长度＜30 nt的寡核苷酸序列，主要包括反义寡核苷酸 (ASO)、小干扰RNA (siRNA)、微小RNA (miRNA)、小激活RNA (saRNA)、信使RNA (mRNA)、RNA适配体 (Aptamer)等。目前研究重点主要是RNAi药物和ASO药物，可作用于pre-mRNA或mRNA，通过干预靶标基因的表达实现疾病治疗目的。目前已发现siRNA、miRNA和piRNA等RNA具有RNAi的作用。ASO是由化学合成的，与靶基因mRNA互补的一段单链DNA或RNA序列，通常由十几到几十个碱基组成。
 
PART.02    小核酸药物优势

与传统药物相比，小核酸药物可在mRNA水平上实现对疾病的治疗，具有众多优势。

靶向特异性强

通过碱基互补配对以序列特异性的方式结合到靶基因mRNA，使得小核酸药物具有精准、高效的效果。

周期短，成功率高

小核酸药物可锁定致病基因序列，并针对该基因序列进行设计及相应RNA片段的合成，研发周期短，成功率高。

生产快速

小核酸药物不需要复杂的蛋白修饰，生产阶段不需要大规模的纯化、发酵。

效果持久

小核酸药物的化学修饰提高了其稳定性和半衰期，在体内作用时间更长。

治疗领域广泛

小核酸药物作用靶点丰富，可治疗遗传性疾病、肿瘤、自身免疫疾病等。

耐药性低

小核酸药物直接调节上游基因表达，所以不易产生耐药性。

PART.03    小核酸药物发展

自1998年Ionis/Novartis公司的Fomivirsen批准上市以来，全球共有十余款小核酸药物获批上市，其中渤健与Ionis开发的Nusinersen是全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，诺华与Alnylam开发的Inclisiran是一款长效降脂药，一年仅需注射两次，开启了小核酸药物应用于常见慢性病的新篇章。
目前来说，小核酸药物虽然还存在着一定的问题，比如递送难度大、稳定性较差、免疫反应、安全性等。但是随着技术的发展，这些问题将会被不断突破，小核酸药物产业也迎来蓬勃的发展。

PART.04    IPHASE小核酸药物研发试剂

IPHASE作为药物开发所需体外生物试剂的研发、生产和供应的领先供应商，凭借先进的设备、专业的技术人员和多年研发的经验，推出了不同种属动物的肝细胞、肝微粒体、肝S9、肝胞质液、肝溶酶体（lysosomes、Tritosomes）、肝匀浆液（pH6.0），ABC转运体囊泡和SLC转运体细胞，遗传毒性研究试剂盒（Ames、TK基因突变、染色体畸变、体外微核、彗星实验等），不同种属的血浆等产品，助力于小核酸药的体外研究。

1    批量生产

采用批量生产方式，库充充足，可保证同一批次产品的供应。

2    货期短

自主研发，国内现货，保障客户使用需求。

3    售后服务机制健全

有专业技术人员提供全方位服务。

4    可定制

可提供特定物种、特定模型和特定年龄等非常规样品的定制服务
 
IPHASE/汇智和源凭借多年的研发经验，推出了多领域、多种类的高端科研试剂，为药物早期研发提供筛选工具，为生命科学领域的探索提供新材料、新方法和新手段，为遗传毒性研究提供便捷产品。此外，IPHASE/汇智和源可提供特殊产品的定制服务，望广大科研工作者来电咨询，咨询热线400-127-6686。

关    于    我    们

汇智和源，致力于为创新药研发企业及生命科学研究机构提供高品质的生物试剂，IPHASE为公司核心品牌，品牌宗旨“Innovative Reagents For Innovative Research”。