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赛业云课堂:大片段基因组人源化小鼠的制备及应用
点击次数:2689 发布日期:2021-7-23  来源:本站 本站原创,转载请注明出处


新药研发的经验已经证明,开展新药物研发过程中的初步安全性、有效性与预测性、可重复性,以及临床上的适用性等相关研究,需要建立理想的临床前动物实验平台。将人相关基因引入小鼠,构建能较好模拟和预测人疾病过程的基因工程人源化小鼠,为解决当前小鼠模型作为实验动物所面临的挑战,提供了一个可被广泛接受,且更具应用优势的实验动物模型。基因工程人源化小鼠,包括点突变小鼠、小片段敲入和大片段基因组敲入小鼠。其中点突变及小片段敲入小鼠制备比较容易,相比之下大片段基因组人源化小鼠的制备在技术上有一定的挑战性。

那么为什么要制备大片段基因组人源化小鼠?大片段基因组人源化小鼠有哪些应用?制备大片段基因组人源化小鼠有哪些技术难点?该如何突破?敬请关注7月29日(周四)晚七点赛业生物云课堂,赛业生物高级科学家欧阳应斌博士将为大家一一讲解。参与课程互动还有机会抽中赛业生物精美礼盒一份,快长按下方二维码免费报名参加课程吧!
 

课程时间:2021年7月29日(周四)19:00—20:00


通过本期视频,您将学习到

 基因工程人源化小鼠的种类

 大片段基因组人源化小鼠的必要性

 制备大片段基因组人源化小鼠的难点及应对策略

 大片段基因组人源化小鼠的应用

 在线答疑


参与直播,好礼相送
参与直播,将有机会获得赛业生物精美礼盒一份,内附复古笔记本、赛业红鼠帆布包~


 

 


讲师简介

欧阳应斌博士 赛业生物高级科学家


历任美国Oklahoma医学研究基金会和Thios生物制药公司高级科学家以及Taconic生物科技公司分子生物学部主管,二十多年来一直致力于基因工程鼠研究。目前任职于赛业生物,成功开发了数千例转基因和基因敲除/敲入小鼠及大鼠模型;在PNAS、JBC等高水平学术期刊发表多篇论文,提供的技术服务被Nature等国际顶尖杂志直接引用达数百次。

 

讲座报名

听的不过瘾?赛业生物还制定了四大主题报告供您选择,欢迎申请线上或线下讲座,与我们的专家进行面对面交流,获得高质量的技术支持!如您希望我们在贵单位开展讲座,欢迎扫描下方二维码联系我们,为您的课题组定制个性化讲座!
 

 

赛业生物TurboKnockout-Pro基因编辑技术助力新药研发

TurboKnockout-Pro基因编辑技术是将赛业自主研发的TurboKnockout技术融合了BAC重组技术进行技术创新。BAC可容纳高达300kb的外源DNA。通过BAC重组可引入更大的基因及调控序列,从而更接近于内源基因的表达模式。

TurboKnockout-Pro不仅具有传统ES打靶技术成熟、修饰准确、效果稳定等优点,通过在ES水平实现多步BAC重组,可大大缩短项目周期,且与CRISPR/Cas9技术相比,TurboKnockout-Pro技术无脱靶效应,无专利纠纷困扰,是涉及新药研发项目常用的技术。
 

 

应用方向1:
制备全人源化小鼠

TurboKnockout-Pro基因编辑技术可通过BAC重组实现高达300kb的大片段基因敲入,将更完整的人类基因导入小鼠细胞中,制备复杂全人源化小鼠模型,节省项目研发成本,且无脱靶效应,无专利纠纷困扰,更快助力新药研发。

以CD3人源化小鼠模型为例。小鼠CD3复合体的胞外区与人类种间同源性相对较低,人CD3特异性治疗抗体不能有效激活小鼠效应T细胞,需建立一个适合于评估人类CD3特异性治疗的实验动物模型。赛业生物采用TurboKnockout-Pro技术为北京免疫方舟医药科技有限公司成功构建CD3人源化小鼠模型,助力创新多特异性抗体药物研发。此外,赛业生物利用该技术已和多家科研机构及企事业单位合作,构建大片段人源化小鼠模型。

应用方向2:
制备全人源化点突变小鼠
因为人类疾病中基因产物并非总是如转基因一样的高表达,也不是像基因敲除一样完全不表达。很多情况下疾病的发生是由单个或者数个碱基的改变而造成的蛋白结构改变,表现为非正常激活或者抑制。因此,构建精细的可表征疾病的基因突变模型便成为了疾病临床前研究的最佳方案。当研究的人源基因与小鼠基因同源序列同源性较高,直接制作点突变小鼠模型即可模拟;当目的人源基因与小鼠基因同源序列同源性较低,则需要制作带有突变的人源化小鼠,更好的模拟人的疾病表型。在基因治疗研究策略中,以基因组学或蛋白组学的方式找到致病基因,再结合人源化点突变小鼠模型进行验证,产出的高质量文章也是层出不穷。
 

 


友情提示
赛业生物云课堂针对基因编辑动物模型、神经退行性疾病小鼠、无菌鼠、免疫缺陷鼠、冠状病毒小鼠模型、人源化小鼠及细胞培养等主题开展了一系列课程,错过直播的老师可以通过以下方式进行回看:

1. 搜索【赛业生物】进入赛业官网点击【赛业大讲堂】—【赛业公开课】,即可观看往期课程。

2. 关注“赛业生物订阅号”,点击菜单赛业课堂—公开课,即可观看往期课程。

3. 在B站搜索“赛业生物”,关注我们,即可观看我们往期的课程。

相关公司:赛业(广州)生物科技有限公司
联系电话:400-680-8038
E-mail:info@cyagen.com


标签: 讲座 小鼠模型
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