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直播进行时:JAX讲座-基因疗法类药物的临床研究
点击次数:1806 发布日期:2022-12-16  来源:杰克森实验室
月亮的孩子(白化病)、
黏宝宝(黏多糖贮积症)、
不食人间烟火的孩子(苯丙酮尿症)、
睡美人(克莱恩-莱文综合症)
……
你很难想象,这些美丽的名字背后,其实蕴藏着一个家庭的巨大痛苦。
  
罕见病,顾名思义,是指流行率很低、很少见的疾病,然而,在我国庞大的人口基数下,罕见病其实并不罕见。

罕见病多源于单基因突变,伴随着基因治疗的发展,基因治疗类药物为罕见病患者和家庭带来了新的希望。

而在基因治疗药物开发中,遗传小鼠模型是成为临床前体内药效及安全性研究的重要工具。

直播间地址:https://live.polyv.cn/watch/3540197 

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联系电话:400-693-5700
E-mail:orderquest@jax.org.cn


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