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祝贺第六届百奥赛图动物与医药产业大会圆满落幕
点击次数:2422 发布日期:2020-6-28  来源:本站 本站原创,转载请注明出处

如果把近代医学比作人类文明发展的皇冠,那么不断涌现的创新疗法和技术平台可谓是皇冠上一颗颗璀璨的明珠。以细胞基因治疗、双特异抗体、ADC、PDC、RNA、单细胞技术、人工智能AI及全人抗体人源化小鼠等为代表的治疗手段和技术平台的发展正在为患者带来新的希望。

2020年6月13日,位于素有“江海门户”之称的海门市,一场论道“技术创新驱动新药研发”的行业盛事正在这里召开。一年一度的百奥赛图模式动物与医药产业大会已经走到了第六个年头,在疫情余震的情况下仍能汇聚800余位来自学术、产业、投资界的一线专家学者实属难得。本次大会由百奥赛图和海门科技园共同主办,同写意、恺思俱乐部及ACROBiosystems作为协办单位支持。

  

百奥赛图创始人沈月雷博士

 

*以下报告内容未经大会报告专家确认,观点准确性以现场分享为准。

 
基因与细胞治疗,风口上的研发热潮

近年来“细胞与基因治疗”的开发热潮不减,继小分子药物和抗体药物之后的第三大药物,细胞与基因治疗在罕见病、肿瘤等疾病治疗领域均有创新突破。随着2017年Yescarta和Kymriah两个细胞药物的上市,细胞成为药物,技术已经不再是难题。

会上,中国科学院脑科学家与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所杨辉研究员介绍,基因治疗分为两类:一类为基因改造细胞疗法,例如CAR-T、TCR技术、HSC技术;另一类便是基因替换、基因编辑技术,例如CRISPR技术。

 

技术的成熟和20多年历史的积累使细胞和基因治疗行业进入了爆发期,但这仍是开始阶段,有许多技术难题需要攻克。正如杨辉博士谈到,基因编辑应用于临床的最大瓶颈便是脱靶问题,这会影响细胞正常功能,增加致癌风险。
 

基因编辑与代表人物

基因编辑和基因治疗简单来说可以视为一个手段或工具,在多种疾病领域均有应用,以眼科遗传疾病为例,中国科学院神经科学研究所高级研究员仇子龙博士谈到其团队开发了一种高效的基于HDR的Cas9 / RecA系统,可在出生后的视觉退化小鼠(rd1)中以HDR效率更高的方式正确纠正Pde6b突变,该模型小鼠是一种以光感受器变性和视力丧失为特征的色素性视网膜炎(RP)突变模型,为RP和其他遗传疾病提供了一种新的精准治疗方法。

核酸药物作为基因治疗的一种形式,也是本次大会讨论的一大热点,国内外在研药物以反义核酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、适配体(aptamer)、核酶(ribozyme)和抗体核酸偶联药物(ARC)等代表。圣诺生物医药CEO陆阳博士线上分享了增强免疫检查点抑制剂抗肿瘤活性的siRNA治疗进展。艾博生物英博博士也在大会中介绍mRNA在肿瘤免疫及传染病疫苗中的应用。

2020年5月,Nature Reviews Drug Discovery上刊文对全球细胞疗法进行深度盘点,目前全球细胞疗法上市或在研项目多达1483种,CAR-T 疗法独占鳌头。尽管CAR-T疗法在血液瘤的研究相对成熟,但市场上对CAR-T主要的担忧在于其靶点较少(多集中于CD19、BCMA)、自体为主、适应症仍较少及实体瘤难以攻克的挑战上。

面对CAR-T发展的行业痛点,亘喜生物副总裁兼研发负责人沈连军博士介绍道,亘喜生物已经开发出FasT CAR-T技术和TruUCAR-T技术。FasT CAR-T技术可以在一天生产出CAR-T细胞,而TruUCAR-T技术则是从健康的供者获得的T细胞制作成百上千个剂量的CAR-T细胞,此外团队也在关注CAR-T治疗实体瘤方面的动态。

实体肿瘤是细胞治疗最想解决的领域,目前的技术方案,包括CAR-T、TCR-T、溶瘤病毒、肿瘤的疫苗等。广州香雪精准医疗技术有限公司李懿博士指出,TCR-T和CAR-T同属过继T细胞疗法,CAR-T细胞疗法是通过识别膜表面抗原而发挥作用,而对于近乎九成的恶性实体肿瘤缺乏膜表面特异性靶标,TCR-T细胞则能够识别细胞内来源的肿瘤特异性抗原。在研项目靶向NY-ESO-1的TCR-T细胞已在国内外治疗多种癌症临床试验中,展示出良好的安全性和有效性,是目前最有可能在实体瘤取得突破的T细胞免疫疗法。

不得不说,如今中国的细胞基因治疗已经行驶在了发展的高速路上。中国科学院生物化学与细胞生物学研究所曾艺老师、上海益诺思总经理常艳博士、滨会生物董事长刘滨磊博士依次分享了其团队在成体干细胞领域、细胞治疗产品的非临床评价、溶瘤II型单纯疱疹病毒临床阶段的研究进展和经验。





群雄逐鹿,双抗、ADC新型抗体药物开发
 

截至2019年底,FDA累计批准抗体药物达到87款。近年来,随着热门靶点的同质化竞争进入白热化阶段。国内外大小制药和生物技术公司都争相布局新一代工程抗体产品,比如双/多特异抗体、ADC、纳米抗体等。
 

ADC设计与作用机制

目前全球共有8个ADC药物获批上市,自首个ADC药物Mylotarg上市以来,ADC药物也历经了三代技术革新。四川科伦博泰生物医药股份有限公司副总裁肖亮博士分析了国内外ADC药物整体研发进展及策略,介绍科伦博泰自主研发的ADC药物A166和A264项目也在前期取得了不错的试验进展。

启德医药董事长兼总裁秦刚博士谈到当前ADC药物研发面临着异质性问题,Linker不稳定,工艺放大难、产率低三大难题。启德医药借助连接酶定点偶联技术(LDC)和智能连续偶联平台(iLDC)以及打造一体化的生产工艺,自主研发的新一代ADC药物GQ1001具有良好的肿瘤靶向性,能够快速富集到肿瘤组织中,临床开发风险高度可控,有望成为HER2靶向治疗best-in-class药物。

在国内ADC药物研发第一梯队,荣昌生物是重要的存在,旗下自主研发的RC48是我国第一个进入临床研究的ADC药物。此次大会上,荣昌生物制药有限公司总裁傅道田博士谈到,随着市场对创新药需求的增加,注册法规改革,一系列小型研发公司的崛起和竞争加剧,推进临床的速度直接决定了项目的成败。而在生物药开发和产业化的过程中CMC 成为关键的考虑点。

近年来,双特异性抗体有一个明显的井喷趋势,双抗体开发思路主要集中在招募免疫细胞、阻断信号通路和递送毒性药物等方面。会上普米斯生物功能生物学和细胞治疗总监李志远博士着重分享双特异性抗体细胞递送系统的开发和应用。

技术创新推动医药研发革命

创新技术推动着生物医药行业的一次次变革,技术平台在新药开发的应用也是关乎成败的重要一环。

如何借助技术创新更好的开发新药是本次大会的一大主题。会上百奥赛图抗体开发部总监陈磊博士谈到,百奥赛图的RenMab替换了人抗体重链基因所有VDJ区域和kappa轻链所有VJ区域,是全世界迄今替换最全的抗体人源化小鼠,具有最完整的抗体多样性,也更容易获得好的抗体。详细分享了在新冠疫情期间,如何借助RenMab平台进行治疗性中和抗体开发的案例。金斯瑞生物药发现部执行总监殷刘松博士、澳斯康总裁罗顺博士也分别站在抗体开发平台及生物药规模化生产方面展开了经验分享。
 

新冠病毒中和抗体表位多样性

众所周知,一款新药的平均研发投入是26亿美元,然而当前新药的临床失败率高达92%。人工智能的加入会是提高新药研发成功率的转折点吗?如今,全球人工智能药物研发公司已经遍布全球,Top200的人工智能新药研发公司仍以美国最多,占据一半以上,而我国仅为3%。

会上,晶泰科技总裁温书豪博士谈到,其实人工智能技术已经融入新药研发的各个环节,从机理研究、新药设计、临床前研究、临床研究、FDA审核到最终上市均有应用。来自深圳智药的创始人金锋博士对于基于深度学习的新药发现技术平台也十分吸睛。

 

 

此外,本届大会一线学术、产业界报告专家如云。清华大学生命科学学院王宏伟教授、清华大学医学院祁海老师、清华大学药学院张永辉教授、陆军军医大学全军免疫学研究所叶丽林教授依次分享了各自学术研究领域的重要成果,对产业界新药研发的方向大有裨益。
恺佧生物CTO ManHee Suh博士、中美冠科副总裁王帘读博士、Berkeley Lights 亚太区产品经理杨月红女士、近岸蛋白董事长朱化星博士及高济生物执行总监周禾博士也依次介绍了旗下产品或平台在药物发现与开发阶段的关键应用。

 

 


投资人与科学家对话沙龙

会场花絮

 

展区风采


第六届百奥赛图模式动物与医药产业大会不知不觉已走过6个年头,六年里经过不断探索与发展、秉承交流合作的理念,展区规模不断扩大,吸引了很多生物产业的企业参展,类别主要涵盖分子生物学仪器、基因诊断类、实验室常用仪器、服务提供商等。
 

为让参会者对参展企业有更深入的了解,我们特别组织“网红打卡”、“抓彩球”及“扔飞镖”等展区活动,让我们一睹展商们的风采吧~
 

 



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相关公司:北京百奥赛图基因生物技术有限公司
联系电话:010-56967680
E-mail:info@bbctg.com.cn



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