Maxcyte大规模流式电穿孔转染系统试用申请进行中！

近日，《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）在线发表了北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组以及解放军总医院第五医学中心陈虎课题组共同完成的《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》（CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia）研究论文，北大教授邓宏魁是HIV入侵T细胞的主要共受体CCR5的主要发现者之一，该论文的发表标志着着中国科研人员首次完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者。

 

本次研究利用基因编辑手段在人体造血干细胞中失活CCR5基因，并将编辑后的干细胞移植到HIV（艾滋病病毒）感染合并急性淋巴细胞白血病患者体内产生效果，这在世界上尚属首次。

 

基因编辑已经被证明是目前对抗艾滋病和白血病等恶性疾病的有效方法。流式电转技术专为临床细胞治疗而开发，相比其它方法安全性高、重复性高、转染效率高和毒性低，可大容量修饰人源细胞用于病人治疗。Maxcyte作为电转领域全球先行者和技术领导者，主要为基因编辑和基因治疗提供高效的导入平台。该技术目前被全球知名的基因编辑公司如Editas 、Sangamo和CRISPR therapeutics 采用。

 

Maxcyte技术实现非病毒方式高效的原代细胞转染，能转染DNA、RNA或细胞裂解液等到原代细胞中，并用于基因和细胞治疗，在转染T、NK、HSC、DC 和B 细胞等免疫细胞方面有广泛的经验，且获得的免疫细胞毒性低，疗效好，目前多个项目在进行临床实验阶段，技术符合美国和日本等监管机构要求。

 

早先就有Sangamo公司联合美国多所实验室利用在基因编辑中利用Maxcyte技术实现对CCR5基因在人体造血干细胞中的敲除，文章结果表明有效的双等位基因CCR5敲除效率达到72.9%，经过清洗、标记、CD34筛选以及电转后的总回收率达70%，并在在临床前体内和体外测试中都表现出了CCR5基因敲除的可行性和安全性（Preclinical development and qualification of ZFN-mediated CCR5 disruption in human hematopoietic stem/progenitor cells）。

 

 

另外，美国国家卫生研究院（NIH）所属的国家过敏症和传染病研究所（NIAID）、MaxCyte 公司和Leidos 生物医学研究公司的科学家开发出一种新的方法来修复源自X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）患者体内的造血干细胞中的一种缺陷基因。当移植到小鼠体内后，经过修复的造血干细胞产生功能正常的白细胞，达到了10%以上有效治疗阈值，说明这一策略可能潜在地被用来治疗X-CGD 患者，证明Maxcyte 技术可适合于治疗单个基因突变导致的血液疾病。

 

 

Maxcyte具有高转染效率和细胞存活率特点，可以广泛应用于蛋白生产、CAR T治疗、药物筛选、慢病毒（ Lentivirus ）载体生产等领域。对产品感兴趣的客户，欢迎联系冷泉港生物科技公司申请试用。