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62 次 Pannarase全能核酸酶三种耐盐类型、选型技巧及应用 2026-10-12
在病毒载体、细胞治疗、外泌体等生物医药生产过程中，DNA、RNA 等核酸杂质往往伴随着细胞裂解、病毒收获或产品纯化过程产生。这些游离核酸可能带来一系列问题：‑ 增加体系黏度；‑ 影
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373 次 AAV、腺病毒与慢病毒载体选择对比 2026-10-12
关键词：病毒载体；基因递送；表达特性腺相关病毒（AAV，Adeno-associated virus）AAV 属于细小病毒，无包膜，单链 DNA，不整合宿主基因组（极低概率随机整合） 包装容量：上限约 4.7 kb，是最大
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130 次 耳蜗毛细胞特异启动子，AAV精准递送恢复耳聋听力的研究 2026-9-29
全球超过5%的人口存在不同程度的听力损失，其中过半病例源于耳蜗毛细胞功能异常。腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）介导的基因治疗为听力恢复提供了路径，但内耳细胞组成复杂，如何把基
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157 次 AAV基因治疗的原理、优势及安全风险 2026-9-24
全球目前已有9款AAV疗法获批上市，改写罕见病治疗格局。可过去八年间，多项临床试验或上市后治疗发生患者死亡事件，多款候选管线折戟、上市产品受限停售。疗效与风险并存，AAV基因治疗究竟是治病
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166 次 AAV与腺病毒载体选择：表达时序、装载容量及免疫原性对比 2026-9-7
关键词：腺相关病毒；腺病毒；载体选择很多做完腺病毒、准备做动物实验的同学，下一步就会纠结 AAV 和腺病毒的选型： 二者都不整合宿主基因组、都能感染非分裂细胞，看上去很像，实际适用场景几
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360 次 光遗传学技术原理与完整实验流程：基于光敏蛋白精准调控神经元活动 2026-8-10
光遗传学（optogenetics）又称光刺激基因工程（optical stimulation plus genetic engineering），是一种通过光学和遗传学技术在活体动物脑内精准控制细胞行为的技术。由于其高度的时空特异性，
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264 次 不同血清型 AAV 靶向骨骼肌的递送策略与特异性表达方案 2026-8-4
根据文献报道，AAV1、2、6、7、8和9均可有效转导肌肉组织，但若要实现基因在肌肉组织的更高特异性地表达，通常是建议结合合适的血清型、肌肉特异性启动子以及适当的给药方式来实现。1、AAV9结合
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380 次 肠内酯缓解动脉粥样硬化的作用机制 2026-7-27
文章标题：Enterolactone mitigates atherosclerosis by facilitating resolution of ferroptosis-associated intimal inflammation via the Keap1/Nrf2/GPX4 pathway发表期刊：Phytomedicine(I
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381 次 研究发现：先天免疫通路成为遗传性限制性心肌病潜在治疗靶点 2026-7-27
研究背景限制性心肌病(RCM)是一种罕见的致命性疾病，在儿童中病情进展迅速。TNNI3基因编码心肌肌钙蛋白I(cTnI)，其基因突变是遗传性RCM的常见原因。尽管cTnI突变会增加肌丝钙敏感性并损害舒张功
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338 次 IVIS活体成像技术在AAV介导免疫基因疗法中的应用 2026-7-14
放疗（Radiotherapy，RT）作为癌症治疗的重要手段，已应用于近一半的实体肿瘤患者。放疗不仅通过诱导癌细胞的免疫原性死亡释放肿瘤抗原，激活机体免疫反应，还能通过多种机制调节肿瘤免疫微环境
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247 次 SMS2 调控 Wnt/PPARγ 轴介导内皮间质转化促进动脉粥样硬化 2026-7-14
动脉粥样硬化是心血管疾病的主要病理基础，内皮-间充质转化(EndMT)通过促进内皮功能障碍(ED)参与动脉粥样硬化的形成。SMS2(鞘磷脂合成酶2)是鞘磷脂合成的关键酶，在ED和动脉粥样硬化中都起着重要
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2553 次 AAVT42 载体双靶点基因疗法 BBM-P002 治疗帕金森临床结果发表 2026-7-7
2026年6月10日，专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）宣布，其自主研发和生产的BBM-P002治疗中晚期帕金森病患者的早期临床研究，结
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329 次 AAV 工具助力验证 AAD 表观靶点实现血管平滑肌靶向递送 2026-6-29
主动脉瘤及夹层（AAD）是一种慢性主动脉疾病，其特征是血管壁进行性衰弱和扩张，导致血管破裂。胱硫醚γ-裂解酶(CSE)产生的硫化氢(H2S)可预防AAD，但其在细胞外基质(ECM)调节中的作用仍不清
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482 次 100 kD mPES中空纤维滤膜在提高基因治疗中AAV生产效率中的应用 2026-6-22
作者：Repligen瑞普利金研究背景与目的1.AAV在基因治疗中的重要性：腺相关病毒（AAV）因无致病性、嗜性广、免疫原性低及能实现高效长效基因转移，成为基因治疗的关键载体。AAV为无包膜单链DNA病
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1126 次 内耳应用中AAV（腺相关病毒）血清型的选择 2026-6-1
AAV载体凭借其高安全性，低免疫原性等优势，可以安全地转导中枢神经系统和感官系统，并在多种疾病的基因治疗中显示出巨大潜力，这为遗传性耳聋的治愈带来了新的希望。目前，已有多项研究表明，使
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561 次 腺相关病毒/AAV包装技术的实验流程 2026-6-1
AAV 包装核心是三质粒共转染 HEK293T 细胞，在无辅助病毒条件下原位组装出携带目的基因的重组 AAV 颗粒，兼具高安全性、低免疫原性、长期表达等优势，是体内外基因递送的主流工具。维真生物采用
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404 次 AAV 胰腺递送效率偏低的常见因素及优化策略 2026-5-11
胰腺是重要的分泌器官，由外分泌组织(腺泡)、内分泌组织(胰岛)、胰管和血管组成，这些结构的功能障碍会导致不同的胰腺疾病发生。鉴于胰腺的解剖位置和复杂结构，胰腺疾病的基因治疗需要针对不同
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574 次 多色免疫荧光联合共聚焦光学成像揭示中枢神经系统AAV2基因治疗机制 2026-5-11
AAV2作为中枢神经系统基因递送最常用的载体之一，其在脑实质内的长期转运、衣壳清除与转基因表达的关联机制尚不明确。本研究通过对大鼠纹状体直接输注 AAV2，在注射后 3 天、3 周、12 周、30 周
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424 次 筛选组织/细胞靶向方案——如何一步锁定最强AAV血清型 2026-4-27
腺相关病毒（AAV）凭借扩散性好、特异性强、安全性高、稳定性好和免疫原性低的特点在基础科研与基因治疗领域得到了广泛应用。然而，在研究中，科研工作者经常会遇到一类问题， 即无法确认哪一种
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545 次 AAV感染肺部常用的三种方法及具体操作步骤 2026-4-27
AAV感染肺部的方法有多种，较为常用的方法有鼻内滴注法、气管插管术、气管内注射，如果对肺部感染AAV的特异性要求较低，也可采用静脉注射、腹腔注射等方法，当进行肺癌成瘤实验时，也可采用瘤内