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  • 824 次 历经波折的眼科明星靶点之Rpgr KO小鼠助力药物再开发 2025-8-22
    RPGR基因突变可导致视网膜特异性鸟苷酸交换因子功能异常，引发X连锁视网膜色素变性（XLRP）及锥杆细胞营养不良等严重视网膜退行性疾病。目前临床尚无有效治疗手段，患者视力进行性下降，最终致盲

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